长城网讯（记者 刘昆鹏 见习记者 毕雪梅 通讯员 杨文进）仅仅8岁就饱受病痛折磨的艳艳经过干细胞移植技术治疗，已经正式出院。她是河北中西医结合儿童医院治愈的多糖贮积症患儿之一，今年已有21名像艳艳一样的患儿在该院接受治疗后重获新生，这标志着我省先天代谢异常的罕见病治疗技术日趋成熟。
被治愈的多糖贮积症患儿。
据了解，家住古城正定的艳艳从出生开始就经常哭闹不止、喘气声音急促，今年更是出现了骨骼畸形、身高停止生长、头型生长形状异常、腿脚发软变形的症状。艳艳被确诊为黏多糖贮积症后，辗转多家医院治疗无果，濒临心理崩溃边缘的父母慕名来到河北中西医结合儿童医院血液中心就诊。全国知名血液科专家师晓东教授亲自为艳艳制定最佳的治疗方案。6月21日，血液中心成功为艳艳进行了脐带血干细胞移植，历经两个多月的观察治疗，该患儿血常规、r-l-艾杜糖多美等各项指标正常已达到出院标准。8月24日，艳艳正式出院了。
脐带血干细胞移植手术进行中。
河北中西医结合儿童医院血液科副主任乔广明介绍说，粘多糖贮积症,是一种罕见的先天性新陈代谢异常的疾病,会慢慢侵蚀患者的心脏、骨骼、关节、神经系统等,最终导致患者“灯枯油尽”。往往患者在青少年时期就因身体各项器官衰竭而死亡，患有这种病的儿童因为长不大、活不长,被称为“粘宝宝”。
据不完全统计,包括粘多糖贮积症在内,我国罕见病人数约1680万。我国治疗罕见病药品基本靠进口,且价格非常昂贵。像“粘宝宝”一样的罕见病患儿要进行有效治疗,则须付出高昂的代价。而造血干细胞移植是目前治疗多种血液病、恶性肿瘤和罕见病成熟有效的临床手段之一，造血干细胞可以重建人体的血液系统和免疫系统。遗憾的是，由于造血干细胞移植是血液专业的治疗手段，这项技术在其他专业领域的应用尚不被人了解，很多这类疾病患儿的家长还不知道可以用造血干细胞移植术来进行治疗。
河北中西医结合儿童医院儿童造血干细胞移植中心2019年2月建成并投入使用。整个移植中心设6个百级层流移植仓，仓外配套设置18张康复病床，引进SPECTR AOPTIA血液分离机、6色流式细胞仪、奥林巴斯显微镜等尖端设备，是目前省内规模最大的儿童造血干细胞移植中心。
同时，河北中西医结合儿童医院与中国红十字基金会、石药普恩慈善基金会联合开展了儿童血液肿瘤救助项目。凡家庭贫困、年龄未满18周岁的血液肿瘤患儿，在河北中西医结合儿童医院接受造血干细胞移植，可凭贫困证明向中国红十字会、普恩慈善基金会申请专项救助5至10万元，让更多贫困家庭的患儿得到及时有效的治疗。
