今年的政府工作报告提出，“提高医疗卫生服务能力”。罕见病单病种虽发病率不高，但由于病种多、人口基数大，部分罕见病在我国患者数量较多。
建议加快罕见病领域专项立法，推进《药品进口管理办法》等修订。优化罕见病药品进口流程，为药物研发、审批上市等提供强有力的政策支持；制定专门、适宜的罕见病保障政策，在罕见病药品报销、支付方式等方面给予政策倾斜；针对基因治疗药物，建立多元复合支付方式；针对罕见病用药治疗周期长、治疗费用较高的情况，完善药物的医院配备管理，优化用药考核体系；发挥全国诊疗协作网优势，在协作网内科学分配罕见病诊疗药物。
