11月1日，由复旦大学附属儿科医院王艺教授领衔的“1型脊髓性肌萎缩患者中评估静脉注射后的安全性和有效性的多中心、单臂、非随机、开放性临床试验”项目启动。这是国内首个脊髓性肌萎缩症全身基因治疗性新药研究项目。
据王艺介绍，目前，国内已上市的脊髓性肌萎缩症靶向治疗药物只有两种，即反义寡核苷酸药物和小分子药物。基因替代治疗药物尚未在中国上市使用，且价格昂贵。我国自主研发的是新一代治疗脊髓性肌萎缩症的基因替代治疗药物。
据悉，该临床试验项目集结了神经科、康复科、免疫科、心内科、肝病科、呼吸科、检验科、重症医学科、临床药学部、医务科等学科的23名专家和4名研究型护士。项目启动后将对所有成员进行全面培训，包括研究方案、药物临床试验管理规范等。该项目将开展受试者招募和筛选，以及脊髓性肌萎缩症治疗研究的全程化管理。
复旦大学附属儿科医院院长黄国英教授在启动会上介绍，复旦儿科脊髓性肌萎缩症多学科团队是一支具备国际临床研究水平和能力的团队，已在国内牵头成立中国脊髓性肌萎缩症诊治中心联盟，联盟覆盖全国74家医疗机构。
这为推进我国脊髓性肌萎缩症多学科管理与合作交流，推动脊髓性肌萎缩症靶向治疗药物在国内的上市后临床研究，以及本次新药研究打下了基础。
